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Lipid Metabolism, Inborn Errors - 15 Studies Found
Estado | Estudiar |
Completed |
Nombre del estudio: Study to Assess the Safety and Efficacy of ISIS 301012 (Mipomersen) in Homozygous Familial Hypercholesterolemia Condición:
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Completed |
Nombre del estudio: Open Label Extension of ISIS 301012 (Mipomersen) to Treat Familial Hypercholesterolemia Condición:
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Enrolling by invitation |
Nombre del estudio: Natural History of Pearson Syndrome Condición: Pearson Syndrome Fecha: 2014-12-22 |
Terminated |
Nombre del estudio: Phase 2 Study of EPI-743 in Children With Pearson Syndrome Condición: Pearson Syndrome Fecha: 2014-04-02 Intervenciones: Drug: EPI-743 EPI-743 is the quinone oxidation product of alpha-tocotrienol |
Completed |
Nombre del estudio: LYSO-PROVE - Determine the Prognostic Value of Lyso-Gb1 for Monitoring the Progress of Gaucher Disease Condición:
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